La FDA di solito segue tale consiglio, sebbene non sia obbligata a farlo

La mossa era attesa, dopo che un comitato consultivo in ottobre aveva votato all’unanimità a favore dell’approvazione. La FDA di solito segue tale consiglio, sebbene non sia obbligata a farlo.

I tre inibitori della proteasi sono la punta di diamante di un’ondata di cosiddetti agenti ad azione diretta, o DAA, che prendono di mira gli aspetti della replicazione dell’HCV. Al contrario, la ribavirina è un agente antivirale generale e l’interferone agisce rafforzando il sistema immunitario.

Simeprevir, combinato con interferone e ribavirina, ha prodotto risultati solidi in vari gruppi di pazienti, dove la cura è stata definita come virus non rilevabile 12 o 24 settimane dopo la fine della terapia (SVR12 o SVR24):

Tra i pazienti naive al trattamento, l’80% di quelli che assumevano simeprevir, insieme a interferone e ribavirina, ha ottenuto SVR12, rispetto al 50% di quelli che ricevevano interferone e ribavirina più un placebo. Tra coloro che avevano avuto una ricaduta dopo un precedente trattamento con interferone e ribavirina, i tassi di SVR12 erano del 79% nel gruppo simeprevir e del 37% nel gruppo placebo. Tra i pazienti che avevano risposto solo parzialmente alla precedente terapia con interferone e ribavirina, il trattamento a base di simeprevir ha portato a virus non rilevabili 24 settimane dopo la fine del trattamento (SVR24) nel 65%, rispetto al 9% nel gruppo placebo. E tra i pazienti che non avevano risposto affatto al precedente trattamento con interferone e ribavirina, il 53% ha raggiunto la SVR24 con la terapia a base di simeprevir, rispetto al 19% nel gruppo placebo.

Sia per i pazienti naive al trattamento che per quelli che hanno avuto una recidiva, si raccomanda di utilizzare il farmaco per 12 settimane, in combinazione con 24 settimane di interferone e ribavirina.

Per coloro la cui risposta precedente era parziale o nulla, si raccomanda un regime di trattamento di 12 settimane, combinato con 48 settimane di interferone e ribavirina.

L’efficacia del farmaco è "notevolmente diminuito" nei pazienti il ​​cui virus ha il cosiddetto polimorfismo Q80K nel gene della proteasi, ha osservato la società, sollecitando che i pazienti discutano la questione del test per la variante con i loro medici e scelgano una terapia diversa se Q80K è presente.

Nonostante questa limitazione, l’approvazione è "un traguardo importante," secondo Douglas Dieterich, MD, della Mount Sinai School of Medicine di New York City, che è stato coinvolto negli studi clinici con simeprevir.

"Significa che i pazienti hanno una nuova opzione di trattamento con il potenziale per curare questa malattia difficile," ha detto nel comunicato.

WASHINGTON – La FDA ha approvato un cambio di nome per il trattamento della malattia da reflusso gastroesofageo (GERD) dexlansoprazolo (Kapidex) a causa della confusione del mercato sul suo nome commerciale e sui nomi di farmaci molto diversi.

L’inibitore della pompa protonica (PPI) sarà commercializzato con il nome Dexilant per evitare confusione con il trattamento del cancro alla prostata bicalutamide (Casodex) e la morfina solfato Kadian.

Questi farmaci sono stati accidentalmente dispensati al posto della formulazione per il bruciore di stomaco in alcuni casi dall’approvazione del PPI nel gennaio 2009, secondo i rapporti ricevuti dalla FDA.

Le approvazioni dei nomi dei farmaci della FDA mirano a prevenire la confusione con i farmaci precedentemente approvati, ma il sistema non è infallibile, ha affermato la FDA in una dichiarazione preparata.

Lo sforzo per modificare il nome del farmaco potenzialmente confuso è rientrato nella Safe Use Initiative della FDA, lanciata lo scorso novembre e mira a ridurre al minimo l’abuso e l’abuso di farmaci da prescrizione. (Vedere la FDA annuncia l’iniziativa sui danni prevenibili)

Inoltre, l’agenzia ha pubblicato una nuova guida per i produttori – il contenuto di una presentazione completa per la valutazione dei nomi di proprietà – che spiega quali informazioni sono necessarie per aiutare a valutare nuovi nomi, etichette e promozioni di farmaci e biologici.

Il dexlansoprazolo è stato approvato come inibitore della pompa protonica a lunga durata d’azione e trattamento una volta al giorno per GERD in pazienti con forme erosive e non erosive della malattia, indipendentemente dal fatto che un paziente abbia mangiato o meno in precedenza (vedere FDA Approves One-Daily GERD Treatment).

Sebbene non verranno apportate modifiche alla formulazione del farmaco, il trattamento GERD avrà un nuovo codice nazionale dei farmaci associato al nuovo nome.

Il dexlansoprazolo è commercializzato dal produttore di farmaci Takeda Pharmaceuticals North America.

Il virus dell’epatite C (HCV) è l’infezione ematica più comune negli Stati Uniti. Nel 2014 ha ucciso più americani di qualsiasi altra malattia infettiva. I tassi di epatite C acuta sono quadruplicati dal 2010 al 2016.

Eppure, nonostante l’elevata prevalenza di HCV, il CDC stima che circa la metà delle persone che convivono con il virus non sa di essere infetta.

"Stiamo facendo un pessimo lavoro nell’identificare l’epatite C in questo momento," Nancy Reau, MD, capo sezione per l’epatologia presso il Rush University Medical Center di Chicago, ha detto a MedPage Today.

Diversi fattori sono alla base dei bassi tassi di test per l’HCV, ma alcuni medici sostengono che le linee guida di screening eccessivamente caute siano quelle principali. Negli ultimi anni, questo gruppo sempre più schietto ha sostenuto il test universale per l’HCV, simile alle raccomandazioni per l’HIV, in vigore dal 2oo6. Si ritiene che oggi sei persone su sette che convivono con l’HIV siano consapevoli della loro condizione.

L’epatite C è una storia diversa. Fino a poco tempo, i medici erano stati riluttanti a fare lo screening per una malattia in lento movimento per la quale non esisteva una cura molto efficace. Le attuali linee guida sui test riflettono questo approccio cauto, raccomandando "basato sul rischio" screening per i pazienti con maggiore probabilità di essere stati esposti al virus.

"Abbiamo visto che lo screening basato sul rischio tende a non essere sufficiente. L’abbiamo visto con l’HIV e lo abbiamo visto con l’epatite C in alcune popolazioni," ha detto Rachel Epstein, MD, un collega di malattie infettive al Boston Medical Center.

"C’è un’ondata di discussioni, e la maggior parte sembra essere a favore dei test universali," ha detto Marc Ghany, MD, medico del personale presso il dipartimento delle malattie epatiche dell’Istituto Nazionale di Diabete e Malattie Digestive e Renali. Ma ci sono ancora molti medici che lo dicono "non è ancora pronto per la prima serata," Ha aggiunto Ghany.

I meriti dei test universali saranno discussi durante l’incontro annuale dell’American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) questa settimana, secondo Vincent Lo Re, MD, specialista in malattie infettive presso l’Università della Pennsylvania a Philadelphia. Lo Re fa parte del panel di orientamento sull’epatite C dell’AASLD.

I critici avvertono che sarà costoso iniziare a testare tutti per l’HCV e che la modifica delle linee guida creerà un onere aggiuntivo per i medici di base a corto di tempo. Ma i sostenitori sostengono che ci sono dati sufficienti per supportare l’idea che lo screening universale non solo salverebbe vite umane, ma alla fine risparmierebbe anche denaro per i sistemi sanitari, prendendo infezioni da HCV prima che portino a malattie più gravi, come il cancro al fegato.

Nel frattempo, il panorama dell’epatite C è cambiato drasticamente negli ultimi dieci anni, con l’epidemia di oppioidi che ha portato a un forte aumento delle nuove infezioni tra i giovani adulti. E, a partire dalla fine del 2013, la FDA ha approvato diversi nuovi farmaci antivirali con effetti collaterali minimi in grado di curare oltre il 95% dei pazienti. Sebbene inizialmente le cure fossero costose, la concorrenza sul mercato ha da allora fatto scendere drasticamente i prezzi.

Nel loro insieme, questi nuovi sviluppi potrebbero far pendere la bilancia a favore di un approccio di test universale nel prossimo futuro.

Evoluzione delle raccomandazioni per lo screening dell’HCV

Quando l’HCV è stato scoperto nel 1989, il CDC ha emesso rapidamente delle linee guida che raccomandavano i test per qualsiasi paziente che potesse essere stato esposto attraverso donazioni di sangue e organi, punture accidentali, uso di droghe per iniezione o altri fattori di rischio.

Ma nel decennio successivo è diventato chiaro che un approccio basato sul rischio non funzionava. Entro il 2012, nuovi dati hanno rivelato che tra il 45% e l’85% degli adulti non era a conoscenza della propria infezione e che i membri del "Boom delle nascite" generazione (quelli nati dal 1945 al 1965) avevano sei volte più probabilità di essere infettati rispetto a qualsiasi altro gruppo di età.

Quell’anno, il CDC ha aggiornato la sua guida per includere la coperta "coorte di nascita" screening, ovvero un test una tantum per tutti i nati dal 1945 al 1965, ovvero la generazione Baby Boom, in aggiunta al precedente screening basato sul rischio. La US Preventive Services Task Force (USPSTF) ha seguito l’esempio nel 2013.

Ma da allora, Lo Re ha detto, "continuano ad esserci prove crescenti che sia lo screening di coorte di nascita che lo screening basato sul rischio potrebbero non essere sufficienti."

In particolare, i medici sono preoccupati per una generazione più giovane di adolescenti e giovani adulti americani parte di una nuova ondata di infezioni guidata dall’epidemia di oppioidi.

All’inizio di quest’anno, due importanti società mediche – l’AASLD e l’Infectious Diseases Society of America – si sono unite per emanare raccomandazioni di screening globale rivolte a tre nuovi gruppi ad alto rischio: donne incinte, uomini che hanno rapporti sessuali con uomini e persone incarcerate.

Tali raccomandazioni non sono state adottate dal CDC o dall’USPSTF, sebbene entrambi siano attualmente nel mezzo di una revisione della letteratura per rivalutare le rispettive raccomandazioni per lo screening dell’HCV.

Il vicepresidente della USPSTF Doug Owens, MD, ha affermato di non poter prevedere quale nuova guida la erogan sito ufficiale task force alla fine adotterà, ma ha notato che il calcolo è cambiato dall’approvazione dell’epatite C altamente efficace "cure" 5 anni fa.

Nel frattempo, all’incontro AASLD di questa settimana, Lo Re prevede che verranno avanzate argomentazioni forti affinché la società aggiorni la propria guida a favore dei test universali per tutti.

Pro e contro dei test universali

Gli argomenti contro i test universali vertono sui costi, con i politici preoccupati che testare e curare milioni di pazienti con HCV – molti dei quali sono destinatari di Medicaid e Medicare – potrebbe decimare i bilanci del governo.

"Questi programmi di screening sono costosi perché devi avere il personale e le infrastrutture per poterlo fare," disse Ghany, annotando "L’HIV riceve molti più fondi dell’HCV." Poi c’è la questione di trattare le persone che risultano positive. I nuovi farmaci per l’epatite C sono notoriamente costosi, sebbene i prezzi all’ingrosso siano diminuiti di oltre il 70% dal 2014.

L’argomento dei costi è stato ulteriormente minato da due studi recenti (qui e qui) in cui i ricercatori hanno sostenuto che una strategia di screening universale sarebbe stata efficace in termini di costi, compensando le spese a lungo termine per la cura dei pazienti con malattia epatica allo stadio terminale e altri problemi di salute causati da Infezione da HCV.